新华网南京3月30日电 题：南京鼓楼医院孙凌云：希望红斑狼疮治疗方案惠及全球患者

　　新华社记者朱筱

　　红斑狼疮作为备受关注的免疫性疾病，典型症状是面颊出现蝶形红斑，如被狼咬伤所致。它分皮肤型和系统性，系统性红斑狼疮可累及全身各脏器，难治性患者5年内死亡率高达50%。南京鼓楼医院风湿免疫科孙凌云教授在该领域深耕20余年，开创了异体间充质干细胞治疗新技术，让1100余例难治性系统性红斑狼疮患者受益。凭借卓越的医学贡献，在国际医师节前夕，孙凌云荣获第十八届中国药学发展奖临床医药研究突出成就奖。

　　勇闯医学“无人区”

　　今年40岁的珊珊（化名）正是系统性红斑狼疮患者。据她回忆，2006年元旦，21岁的她突发高烧，随后被确诊为系统性红斑狼疮。初始的激素治疗带来严重副作用：全身水肿、皮肤溃烂、股骨头坏死。病情危急之下，她被转至南京鼓楼医院，当时孙凌云提出的异体间充质干细胞疗法正处于临床试验阶段，可行性尚有争论。

　　面对传统治疗无效与家庭困境，珊珊一家决定放手一搏。2007年，珊珊成为全球首例接受异体间充质干细胞移植的患者。治疗过程类似输液，将从其母亲体内提取并培养的间充质干细胞通过静脉注入珊珊体内。奇迹般地，首次治疗后，她之前停止的月经恢复，血液与尿液检查显示生化指标逐步正常。此后十多年，她的身体指标稳定，仅因当年的股骨头坏死导致行走略显不便。

　　20世纪90年代，国外对风湿病的研究迅速发展。为掌握前沿技术，孙凌云曾远赴意大利求学。1998年，他在亚洲率先开展自体造血干细胞移植治疗红斑狼疮，虽首战告捷，但高昂的费用与患者的不良反应让他陷入沉思：“能否找到更安全、更普惠的疗法？”

　　通过文献研究，他将目光投向骨髓中的间充质干细胞。“如果说骨髓中的造血干细胞是‘种子’，决定人体自身免疫力的高低，那间充质干细胞则如同‘土壤’，具有免疫调节与组织修复功能。”孙凌云说。

　　此后，孙凌云团队花了八年时间，研究间充质干细胞治疗方案的可行性。“我们要搞清楚自体间充质干细胞状况，异体植入有无排异，如何给药等系列问题，其中最难的部分就是间充质干细胞的分离和扩增，这一环节就耗时一年多。”直到2007年，珊珊和另外一位病重女性通过移植后重获新生，该治疗方式宣告成功。此后，他带领团队用间充质干细胞治疗方案成功治疗2800余例重症红斑狼疮、系统性硬化症等免疫疾病，有效率60%，显著降低了死亡率，避免了传统治疗的严重副作用。

　　挂到孙教授的号，病就好了一半

　　年近七旬的孔女士来自河北保定，刚在南京鼓楼医院完成新一轮的间充质干细胞治疗，精神状态明显改善。五年前，患有干燥综合征的她，血小板突然持续降低，身体极度乏力，严重时走不动路，身上都是瘀点瘀斑。“此前多方就医，长期吃药花了不少钱，但效果不佳，还带来了许多副作用，北京的医生建议我来找孙教授看看。”

　　去年9月，孔女士辗转来到南京鼓楼医院。“孙教授看到我的情况，帮我安排了住院。”孔女士说，在住院期间，孙凌云根据她的实际情况调整用药，同时运用干细胞疗法调节免疫，将其血小板维持在相对稳定的状态。“半年多来，我感觉比之前有力气多了，考虑到我们大老远过来不方便，平时有问题还可以线上向孙教授团队问诊。”

　　随着对间充质干细胞疗法作用机理的深入研究，孙凌云及团队帮助大量患有类风湿关节炎、系统性硬化、干燥综合征等自身免疫病患者有效控制了病情。慕名求诊的患者日益增多，为此，孙凌云教授在周六上午增设了半天门诊，虽说是半天，但因为患者太多，他常常是中午匆匆吃个盒饭继续看到晚上八九点，最晚时甚至到深夜十一点多。

　　孙凌云对患者一向抱有充分的共情和理解，对患者的病情也了如指掌。安徽大学生杨小伟因患罕见“肥大性骨关节病”辗转求医无果，孙凌云不仅垫付检查费用，更在国际会议上为他争取国外专家会诊机会；多年前，一位患者因肺泡出血找他做间充质干细胞治疗，患者十多年后再来复诊时，孙凌云一眼就认出了他，还能回忆起当初抢救他的情景。

　　在孙凌云门诊上，患者常常会这样感慨：“终于挂到您的号了！”“幸好找您看病了，目前我的情况改善了很多！”甚至还有一次，一位患者一进门就特别激动地说：“孙医生，能挂到您的号，我感觉自己的病已经好一半了！”

　　让中国方案惠及更多全球患者

　　凭借“异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用研究”，孙凌云及团队荣获国家技术发明二等奖；基于干细胞相关研究成果，孙凌云团队还荣获“国家重点研发计划”“江苏省科技奖一等奖”“华夏医学科技奖二等奖” 等10余项国家及省部级奖项。

　　如今，人们提到间充质干细胞疗法，都会提到中国南京，提到孙凌云及其团队。孙凌云及团队也受邀到世界各地做报告，并为《欧洲骨髓移植手册》撰写其中一个章节。一位来自南非的男性患者因剧烈头痛伴听力下降，辗转各地求医效果不佳，最后慕名前来中国南京找到孙凌云教授的门诊，检查后诊断为诊断血管炎，经精心治疗，头痛明显缓解，听力也开始逐步恢复，此后定期复查，病情得到有效控制。

　　但孙凌云对自身免疫性疾病的研究并未止步。他告诉记者，目前我国狼疮患者约150万人，加上类风湿关节炎、系统性硬化症、干燥综合征等其他自身免疫性疾病，全球患者达8000多万，且人数逐年上升。

　　传统激素和免疫抑制治疗副作用大，费用高。他在临床研究中发现，脐带中的间充质干细胞含量丰富、来源便捷，他们也能够利用脐带分离来进行较为稳定的扩增，适合大规模开发成药。为了满足大量患者的治疗需求，2020年孙凌云又带领团队尝试研发脐带间充质干细胞注射液。

　　“新药研究在稳步推进中。”孙凌云说，狼疮性肾炎和系统性硬化症新药已经完成了一期临床研究，二期临床研究在去年12月底已经完成入组，今年6月底将完成随访。倘若新药开发成功，患者的治疗费用也会大幅度降低。“并且从一期临床研究结果来看，该方式治疗狼疮性肾炎和系统性硬化症安全可靠，没有严重不良反应。”

　　在孙凌云看来，要想成就一桩事，用心和坚持十分重要。“我的目标不仅是治病，更想让中国方案惠及全球患者。”这份“凌云壮志”，正在转化为千万患者的治疗希望。（完）